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Terapia génica es, según la web del Ministerio de Educación,  “un tratamiento médico que consiste en manipular la información genética de células enfermas para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función que les permita superar una alteración”.

Muchas de las enfermedades tienen un origen genético.

Algunas, se deben a la mutación de un sólo gen (monogénicas). Otras, se producen por la variación de varios genes e, incluso, dependen de factores epigenéticos y/o externos (como la diabetes). Mediante terapia génica, se pretende reparar o sustituir el gen dañado para curar la enfermedad.

Las principales formas de actuación de la terapia génica son:

  • Complementar o sustituir un gen defectuoso.
  • Bloquear la síntesis de proteínas específicas, inhibiendo así el funcionamiento de los genes que “provocan” la enfermedad (terapia anti-sentido).
  • Provocar que la célula sintetice proteínas con efecto terapéutico (por ejemplo, introducir un gen que obstaculice la replicación de un virus).

Terapia Génica: Herramientas

Terapia Génica (1)

Photo Credit via: pixabay cc

 

Se podría decir que la terapia génica consta de dos grandes procesos:

  • La obtención (síntesis) del material genético;
    • Pueden ser genes naturales, trozos de ADN que codifican proteínas con un efecto deseado, genes sintetizados en laboratorio (genes quiméricos) o secuencias cortas de ácidos nucleicos para hacer que una célula pierda una función de forma específica (ribozimas, secuencias antisentido y ARN interferente).
  • La transducción: Es la introducción del material genético (“transgén”) en la célula para conseguir el efecto deseado.
    • La transducción se puede realizar fuera del organismo (“ex vivo”) o dentro del propio organismo vivo (“in vivo”). Para la primera, se extraen células del organismo, se modifican genéticamente, se cultivan para multiplicarlas y se reintroducen en el organismo. Para el segundo método, se inyectan los vectores directamente en el organismo.
    • Este proceso se realiza mediante “unos vehículos” llamados vectores.

Terapia Génica: Vectores

Terapia Génica (2)

Photo Credit via: pixabay cc

 

Existen varios tipos de vectores no virales (bombardeo de partículas, inyección directa de ADN, liposomas catiónicos, transferencia de genes mediante receptores) pero, en general, los más utilizados para la transducción son los vectores virales.

Un virus es un trozo de material genético rodeado de unos mecanismos capaces de traspasar la membrana celular y producir sus proteínas para reproducirse. Si pudiéramos utilizar su mecanismo sustituyendo el efecto nocivo por el que deseamos (sustituyendo el material genético), conseguiríamos el efecto deseado.

El vector ideal sería aquel que permitiera una introducción precisa, estable y duradera del transgén, que permitiera su producción a gran escala y que no indujera respuesta inmune del organismo. Aún no existe este tipo de vector, con lo que, para cada situación, hay que elegir el más oportuno en función de las ventajas y desventajas que tienen. A continuación definimos algunas:

  • Los retrovirus:
    • Ventajas: No induce inmunidad e integran su material dentro del genoma celular. Así, su progenie será portadora del transgén.
    • Desventajas: Sólo se transduce en células en división y pueden aparecer mutaciones no esperadas (“mutagénesis por inserción”).
  • Adenovirus:
    • Ventajas: Transduce, también, en células que no están en división. Adicionalmente, no se integran con el genoma con lo que no hay riesgo de “mutagénesis por inserción”.
    • Desventajas: Su expresión es transiente (es decir, es temporal) y corta debido a que provoca respuesta por parte del sistema inmune.
  • Virus adenoasociados:
    • Ventajas: No producen enfermedad en humanos con lo que, en la mayoría de los pacientes tratados, no aparece respuesta inmune.
    • Desventajas: Hay una limitación del tamaño de ADN que podemos usar por el tamaño del virus.
  • Virus herpes simple:
    • Ventajas: Transduce, también, en células que no están en división. Pueden incorporar grandes fragmentos de ADN. Son capaces de establecer latencia en neuronas y son por ello dianas de gran interés.
    • Desventajas: Su expresión genética es transiente y pacientes que ya hayan estado infectados por este virus pueden presentar inmunidad.

Redes: Terapia Génica

Aquí tienes un vídeo muy interesante de “Redes” (La 2) que habla sobre el tema.

Redes - Terapia Génica

Terapia génica en enfermedades más comunes

Además de las enfermedades provocadas por una mutación genética, la terapia génica se está aplicando de forma experimental a muchas otras enfermedades. Por ejemplo, se está utilizando para el tratamiento del cáncer, el SIDA y, más recientemente, otras patologías como el infarto de miocardio, la enfermedad de Crohn, enfermedades oculares, etc. A continuación puedes ver un listado de noticias que muestran lo que decimos:

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