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Desarrollo de medicamentos: El Proceso.
Desarrollo de medicamentos
El desarrollo de medicamentos es un proceso laborioso, complejo y con alto coste. Es importante diferenciar entre el concepto de medicamento y fármaco. Un fármaco es una sustancia capaz de producir efectos en organismos vivos y que se puede transformar, absorber, almacenar o eliminar. Un medicamento puede ser uno o varios fármacos listos para ser expendidos y utilizados por personas o animales con el objetivo de prevenir, aliviar, mejorar enfermedades o modificar estados fisiológicos.
En general, para solucionar un problema, primero hay que identificarlo, ver por qué sucede y, entonces, diseñar la manera de remediarlo.
Para combatir una enfermedad, el proceso es similar. Por ello, primero hay que identificarla, intentar descubrir por qué sucede y, posteriormente, buscar una solución. Supongamos que ya la hemos identificado y sabemos cómo se produce y por qué. Supongamos que ya sabemos sobre qué parte del organismo (molécula) debemos actuar. Es decir, que hemos descubierto la “diana terapéutica” que hay que “atacar”. Podemos empezar con el proceso de búsqueda de un fármaco que actúe como queremos.
Imaginemos que ya tenemos un fármaco que parece que puede ser útil. Hasta llegar al momento en que se le otorgue el certificado definitivo, se seguirá el siguiente proceso:
Fases en el desarrollo de un fármaco
Fuente: Valentia Biopharma S.L.
Fase Preclínica
Antes de iniciar las pruebas con humanos, se realiza una serie de ensayos en Fase Preclínica para saber cómo es el compuesto a utilizar, sus efectos farmacológicos y posible toxicidad. Esta primera etapa (la Preclínica) consta de dos fases:
Fase Preclínica
1.- Fase química: Se comprueba cómo es la molécula a utilizar (estado físico, estructura química, peso molecular, solubilidad en agua y en lípidos, punto de fusión y de ebullición, estabilidad en disolución o en presencia de humedad, etc.)
2.- Fase biológica:
a.- Se busca obtener información sobre el perfil farmacocinético y farmacodinámico del producto. Se debe hacer, al menos, en dos especies animales diferentes, incluyendo su potencial toxicológico a corto y largo plazo; Estas pruebas se realizan en animales íntegros, en órganos aislados de animales, en cultivos celulares o a escala molecular, dependiendo de cuál sea el objetivo farmacológico.
b.- Se realiza una primera evaluación toxicológica donde se analizan los efectos de:
i.- dosis únicas,
ii.- dosis múltiples durante tiempos prolongados (muy importante si el fármaco va a ser utilizado de manera crónica en el ser humano),
iii.- potencial carcinogénico, mutagénico y;
iv.- otras pruebas como:
La dosis sin efecto (dosis máxima a la cual el efecto tóxico no se observa);
La dosis letal mínima (dosis más pequeña que produce la muerte de cualquier animal) y;
La dosis letal media (dosis que ocasiona la muerte en el 50% de los animales).
Ensayos Clínicos
Si se supera esta etapa, se inicia la Fase de Ensayo Clínico (probablemente, si se financia el proyecto actual de enfermedades raras y los resultados son los que se esperan, se alcanzaría esta fase). Esta fase tiene como objetivos principales:
a) Poner de manifiesto sus efectos farmacodinámicos o farmacocinéticos,
b) Establecer su eficacia,
c) Conocer el perfil de sus reacciones adversas y establecer su seguridad.
Un ensayo clínico consta de:
Fase 1.
Su principal objetivo es conocer sobre el comportamiento del fármaco en el organismo (cuánto permanece en él, qué cantidad alcanza la diana, etc) y el de establecer los rangos de dosis aceptables. Se hacen pruebas en 20 a 80 voluntarios sanos.
Fase 2.
Se hacen estudios en un número de 50 a 500 pacientes (en general, se prefiere pacientes que no se mediquen por padecer otras patologías/afecciones para no alterar posibles resultados).
Los objetivos son: evaluar si el fármaco es eficaz, seguir investigando su seguridad, determinar la dosis óptima y encontrar la mejor forma de administración (inyecciones, tabletas, etcétera).
Con el fin de evitar sesgos en la medición del resultado final, se debe tener un grupo control (ensayo “controlado”) al cual se le administra placebo (cuando sea éticamente aceptable) o el medicamento más eficaz que se conozca hasta el momento.
Por otro lado, los tratamientos deben ser asignados aleatoriamente (ensayo “aleatorizado”) y el estudio debe ser, como mínimo, ciego simple (es decir, que el paciente participante no conozca cual es el grupo de tratamiento al que pertenece).
Nota –> Si tampoco lo supiera el investigador sería ciego doble; sería ciego triple, si tampoco lo supiera quien lo debe analizar. En caso de que lo supieran todos, es decir, de que no fuera enmascarado, también se llama “abierto”.
Fase 3.
Se realizan estudios a gran escala (500 a 5.000 o más pacientes, en función de la enfermedad y del diseño del estudio).
El objetivo es comparar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad del fármaco candidato con las de otro fármaco o con un placebo.
Fase 4.
Cuando un nuevo fármaco es aprobado para su uso terapéutico, no significa que su relación beneficio/riesgo esté totalmente establecida. Es decir, a través de los ensayos clínicos, el fármaco ha demostrado una eficacia buena y un perfil de reacciones adversas aceptable, pero todavía falta mucho por conocer (sobre todo en relación con reacciones adversas).
Aprende lo que te hemos contado con un juego
Haz clic sobre la siguiente imagen y descubre todo lo que te hemos contado con un divertido juego desarrollado por Xplore Health.
¿Cómo se desarrollan los fármacos?
Por último, destacar que, el hecho de que exista un medicamento para una enfermedad, no significa que se descarte la investigación de más fármacos para ésta. Puede suceder que el medicamento ayude, pero no corrija la enfermedad, ataque una determinada diana, olvidando otras o se puedan encontrar otros fármacos mejores (más eficientes, baratos, etc.).
Presta atención al blog. Más adelante, te explicaremos cómo producir una diana terapéutica para, luego, poder comprobar si tu fármaco funciona. También podrás leer sobre cómo desarrollar un fármaco para que interactúe con una determinada diana.
Desarrollo de medicamentos: El Proceso.
Desarrollo de medicamentos
El desarrollo de medicamentos es un proceso laborioso, complejo y con alto coste. Es importante diferenciar entre el concepto de medicamento y fármaco. Un fármaco es una sustancia capaz de producir efectos en organismos vivos y que se puede transformar, absorber, almacenar o eliminar. Un medicamento puede ser uno o varios fármacos listos para ser expendidos y utilizados por personas o animales con el objetivo de prevenir, aliviar, mejorar enfermedades o modificar estados fisiológicos.
En general, para solucionar un problema, primero hay que identificarlo, ver por qué sucede y, entonces, diseñar la manera de remediarlo.
Para combatir una enfermedad, el proceso es similar. Por ello, primero hay que identificarla, intentar descubrir por qué sucede y, posteriormente, buscar una solución. Supongamos que ya la hemos identificado y sabemos cómo se produce y por qué. Supongamos que ya sabemos sobre qué parte del organismo (molécula) debemos actuar. Es decir, que hemos descubierto la “diana terapéutica” que hay que “atacar”. Podemos empezar con el proceso de búsqueda de un fármaco que actúe como queremos.
Imaginemos que ya tenemos un fármaco que parece que puede ser útil. Hasta llegar al momento en que se le otorgue el certificado definitivo, se seguirá el siguiente proceso:
Fases en el desarrollo de un fármaco
Fuente: Valentia Biopharma S.L.
Fase Preclínica
Antes de iniciar las pruebas con humanos, se realiza una serie de ensayos en Fase Preclínica para saber cómo es el compuesto a utilizar, sus efectos farmacológicos y posible toxicidad. Esta primera etapa (la Preclínica) consta de dos fases:
Fase Preclínica
1.- Fase química: Se comprueba cómo es la molécula a utilizar (estado físico, estructura química, peso molecular, solubilidad en agua y en lípidos, punto de fusión y de ebullición, estabilidad en disolución o en presencia de humedad, etc.)
2.- Fase biológica:
a.- Se busca obtener información sobre el perfil farmacocinético y farmacodinámico del producto. Se debe hacer, al menos, en dos especies animales diferentes, incluyendo su potencial toxicológico a corto y largo plazo; Estas pruebas se realizan en animales íntegros, en órganos aislados de animales, en cultivos celulares o a escala molecular, dependiendo de cuál sea el objetivo farmacológico.
b.- Se realiza una primera evaluación toxicológica donde se analizan los efectos de:
i.- dosis únicas,
ii.- dosis múltiples durante tiempos prolongados (muy importante si el fármaco va a ser utilizado de manera crónica en el ser humano),
iii.- potencial carcinogénico, mutagénico y;
iv.- otras pruebas como:
La dosis sin efecto (dosis máxima a la cual el efecto tóxico no se observa);
La dosis letal mínima (dosis más pequeña que produce la muerte de cualquier animal) y;
La dosis letal media (dosis que ocasiona la muerte en el 50% de los animales).
Ensayos Clínicos
Si se supera esta etapa, se inicia la Fase de Ensayo Clínico (probablemente, si se financia el proyecto actual de enfermedades raras y los resultados son los que se esperan, se alcanzaría esta fase). Esta fase tiene como objetivos principales:
a) Poner de manifiesto sus efectos farmacodinámicos o farmacocinéticos,
b) Establecer su eficacia,
c) Conocer el perfil de sus reacciones adversas y establecer su seguridad.
Un ensayo clínico consta de:
Fase 1.
Su principal objetivo es conocer sobre el comportamiento del fármaco en el organismo (cuánto permanece en él, qué cantidad alcanza la diana, etc) y el de establecer los rangos de dosis aceptables. Se hacen pruebas en 20 a 80 voluntarios sanos.
Fase 2.
Se hacen estudios en un número de 50 a 500 pacientes (en general, se prefiere pacientes que no se mediquen por padecer otras patologías/afecciones para no alterar posibles resultados).
Los objetivos son: evaluar si el fármaco es eficaz, seguir investigando su seguridad, determinar la dosis óptima y encontrar la mejor forma de administración (inyecciones, tabletas, etcétera).
Con el fin de evitar sesgos en la medición del resultado final, se debe tener un grupo control (ensayo “controlado”) al cual se le administra placebo (cuando sea éticamente aceptable) o el medicamento más eficaz que se conozca hasta el momento.
Por otro lado, los tratamientos deben ser asignados aleatoriamente (ensayo “aleatorizado”) y el estudio debe ser, como mínimo, ciego simple (es decir, que el paciente participante no conozca cual es el grupo de tratamiento al que pertenece).
Nota –> Si tampoco lo supiera el investigador sería ciego doble; sería ciego triple, si tampoco lo supiera quien lo debe analizar. En caso de que lo supieran todos, es decir, de que no fuera enmascarado, también se llama “abierto”.
Fase 3.
Se realizan estudios a gran escala (500 a 5.000 o más pacientes, en función de la enfermedad y del diseño del estudio).
El objetivo es comparar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad del fármaco candidato con las de otro fármaco o con un placebo.
Fase 4.
Cuando un nuevo fármaco es aprobado para su uso terapéutico, no significa que su relación beneficio/riesgo esté totalmente establecida. Es decir, a través de los ensayos clínicos, el fármaco ha demostrado una eficacia buena y un perfil de reacciones adversas aceptable, pero todavía falta mucho por conocer (sobre todo en relación con reacciones adversas).
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¿Cómo se desarrollan los fármacos?
Por último, destacar que, el hecho de que exista un medicamento para una enfermedad, no significa que se descarte la investigación de más fármacos para ésta. Puede suceder que el medicamento ayude, pero no corrija la enfermedad, ataque una determinada diana, olvidando otras o se puedan encontrar otros fármacos mejores (más eficientes, baratos, etc.).
Presta atención al blog. Más adelante, te explicaremos cómo producir una diana terapéutica para, luego, poder comprobar si tu fármaco funciona. También podrás leer sobre cómo desarrollar un fármaco para que interactúe con una determinada diana.
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