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¿Qué son los medicamentos huérfanos?
Medicamentos huérfanos
Los Medicamentos Huérfanos son aquellos que se dirigen al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades tan poco frecuentes como para que desaparezca el incentivo que la industria farmacéutica pudiera tener si debiera desarrollarlos y comercializarlos en condiciones normales.
Es cierto que el grupo de enfermedades raras abarca a un gran número de personas (p.ej.: se calcula que, en España asciende a más de 3 millones de personas). Sin embargo, la prevalencia de cada una de las enfermedades que en él se incluyen es tan baja (menos de 5 por cada 10.000 habitantes) que, las compañías farmacéuticas consideran alegan que las ventas derivadas de la comercialización de un fármaco para una enfermedad de este tipo no serían suficientes como para cubrir sus costes.
Por ello, se pretende la búsqueda de incentivos que permitan la comercialización de estos productos. Y en ello se han centrado tanto gobiernos como organizaciones de pacientes (EURORDIS).
¿Qué incentivos hay respecto a los medicamentos huérfanos?
Gracias al trabajo de gobiernos y asociaciones de afectados, se han conseguido los siguientes incentivos:
Exclusividad de Mercado en la UE: Una vez obtenida la declaración por parte de la EMA (Agencia Europea del Medicamento. Siglas en inglés), no se podrán comercializar productos similares durante 10 años desde recibida la autorización de comercialización.
Protocolo de asistencia: Gratuito o a coste muy reducido si se trata de medicamentos huérfanos. La industria farmacéutica, en ocasiones, acude a la EMA para consejo científico sobre las distintas pruebas y ensayos clínicos a realizar previo a la comercialización de un medicamento.
Reducción de gastos: Exención de pago y coste reducido para la autorización de comercialización, inspecciones, variaciones y protocolo de asistencia.
Investigación financiada por la UE: Derecho a subvenciones para las compañías farmacéuticas que los desarrollen.
Procedimiento centralizado de los medicamentos huérfanos a nivel europeo.
Fuente: EURORDIS: Rare Diseases Europe (2015). Promover el desarrollo de un medicamento huérfano. [Online] Available from: http://www.eurordis.org/es/content/promover-el-desarrollo-de-un-medicamento-huerfano [Accessed: 06 March 2015]
VLT BIOPHARMA, empresa biotecnológica del Parc Científic, obtiene una designación de Medicamento Huérfano
Probablemente, tendrás curiosidad por saber sobre alguno de los medicamentos huérfanos que existen. No tienes que ir más lejos. Estás a un clic de conocer uno. El proyecto del grupo de enfermedades raras para el tratamiento de la distrofia miotónica que se está intentando financiar desde INDACEA, fue declarado por la Comisión Europea como medicamento huérfano. Si lo que quieres es comprobar si está aprobado, visita este enlace y busca Valentia Biopharma S.L.
Designación de un Medicamento Huérfano
Para obtener la designación de medicamento huérfano según los siguientes criterios:
- El fármaco se destina a una enfermedad con prevalencia no superior a 5 por cada 10.000 habitantes en la UE.
- No existe, en la UE, método de diagnóstico, prevención o tratamiento para la enfermedad. Si existiera, se debe demostrar una eficacia superior de forma significativa.
- Se trata de una enfermedad muy debilitante, que pone en riesgo la vida o se trata de una condición grave y crónica.
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La aprobación se lleva a cabo por el Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP) de la AME y podrá realizarse en cualquier fase de desarrollo de un fármaco, siempre que se demuestre su viabilidad científica. Por tanto, puede realizarse la designación de un medicamento huérfano en su fase pre-clínica o durante la de ensayo clínico. Sin embargo, que un fármaco sea designado como huérfano, no significa que se autorice su uso comercial. Para ello, al igual que el resto de fármacos, los medicamentos huérfanos deberán superar todas las fases de desarrollo y recibir la aprobación definitiva como fármaco por parte de la AME.
Si quieres ver un listado de medicamentos designados y autorizados, pulsa aquí.
Fuente: EURORDIS: Rare Diseases Europe (2015). Designación de un Medicamento Huérfano. [Online] Available from: http://www.eurordis.org/es/content/designacion-de-un-medicamento-huerfano [Accessed: 06 March 2015]
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¿Qué son los medicamentos huérfanos?
Medicamentos huérfanos
Los Medicamentos Huérfanos son aquellos que se dirigen al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades tan poco frecuentes como para que desaparezca el incentivo que la industria farmacéutica pudiera tener si debiera desarrollarlos y comercializarlos en condiciones normales.
Es cierto que el grupo de enfermedades raras abarca a un gran número de personas (p.ej.: se calcula que, en España asciende a más de 3 millones de personas). Sin embargo, la prevalencia de cada una de las enfermedades que en él se incluyen es tan baja (menos de 5 por cada 10.000 habitantes) que, las compañías farmacéuticas consideran alegan que las ventas derivadas de la comercialización de un fármaco para una enfermedad de este tipo no serían suficientes como para cubrir sus costes.
Por ello, se pretende la búsqueda de incentivos que permitan la comercialización de estos productos. Y en ello se han centrado tanto gobiernos como organizaciones de pacientes (EURORDIS).
¿Qué incentivos hay respecto a los medicamentos huérfanos?
Gracias al trabajo de gobiernos y asociaciones de afectados, se han conseguido los siguientes incentivos:
Exclusividad de Mercado en la UE: Una vez obtenida la declaración por parte de la EMA (Agencia Europea del Medicamento. Siglas en inglés), no se podrán comercializar productos similares durante 10 años desde recibida la autorización de comercialización.
Protocolo de asistencia: Gratuito o a coste muy reducido si se trata de medicamentos huérfanos. La industria farmacéutica, en ocasiones, acude a la EMA para consejo científico sobre las distintas pruebas y ensayos clínicos a realizar previo a la comercialización de un medicamento.
Reducción de gastos: Exención de pago y coste reducido para la autorización de comercialización, inspecciones, variaciones y protocolo de asistencia.
Investigación financiada por la UE: Derecho a subvenciones para las compañías farmacéuticas que los desarrollen.
Procedimiento centralizado de los medicamentos huérfanos a nivel europeo.
Fuente: EURORDIS: Rare Diseases Europe (2015). Promover el desarrollo de un medicamento huérfano. [Online] Available from: http://www.eurordis.org/es/content/promover-el-desarrollo-de-un-medicamento-huerfano [Accessed: 06 March 2015]
VLT BIOPHARMA, empresa biotecnológica del Parc Científic, obtiene una designación de Medicamento Huérfano
Probablemente, tendrás curiosidad por saber sobre alguno de los medicamentos huérfanos que existen. No tienes que ir más lejos. Estás a un clic de conocer uno. El proyecto del grupo de enfermedades raras para el tratamiento de la distrofia miotónica que se está intentando financiar desde INDACEA, fue declarado por la Comisión Europea como medicamento huérfano. Si lo que quieres es comprobar si está aprobado, visita este enlace y busca Valentia Biopharma S.L.
Designación de un Medicamento Huérfano
Para obtener la designación de medicamento huérfano según los siguientes criterios:
- El fármaco se destina a una enfermedad con prevalencia no superior a 5 por cada 10.000 habitantes en la UE.
- No existe, en la UE, método de diagnóstico, prevención o tratamiento para la enfermedad. Si existiera, se debe demostrar una eficacia superior de forma significativa.
- Se trata de una enfermedad muy debilitante, que pone en riesgo la vida o se trata de una condición grave y crónica.
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La aprobación se lleva a cabo por el Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP) de la AME y podrá realizarse en cualquier fase de desarrollo de un fármaco, siempre que se demuestre su viabilidad científica. Por tanto, puede realizarse la designación de un medicamento huérfano en su fase pre-clínica o durante la de ensayo clínico. Sin embargo, que un fármaco sea designado como huérfano, no significa que se autorice su uso comercial. Para ello, al igual que el resto de fármacos, los medicamentos huérfanos deberán superar todas las fases de desarrollo y recibir la aprobación definitiva como fármaco por parte de la AME.
Si quieres ver un listado de medicamentos designados y autorizados, pulsa aquí.
Fuente: EURORDIS: Rare Diseases Europe (2015). Designación de un Medicamento Huérfano. [Online] Available from: http://www.eurordis.org/es/content/designacion-de-un-medicamento-huerfano [Accessed: 06 March 2015]
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